監管申請也正在接受 EMA 的審查
基於 BENEGENE-2 試驗的積極 3 期數據提交的材料
紐約--(美國商業資訊)-- 輝瑞公司（紐約證券交易所股票代碼：PFE）今天宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已接受該公司的 fidanacogene elaparvovec 用於治療成人血友病的生物制劑許可申請（BLA） B. 與此同時，fidanacogene elaparvovec 的歐洲上市許可申請 (MAA) 也已被歐洲藥品管理局 (EMA) 接受併正在審查中。
Fidanacogene elaparvovec 是一種新型的研究性基因療法，含有生物工程腺相關病毒 (AAV) 衣殼（蛋白殼）和人類凝血因子 IX (FIX) 基因的高活性變體。對於 B 型血友病患者來說，這種基因療法的目標是使他們能夠通過這種一次性治療自行產生 FIX，而不是像目前的護理標准那樣需要定期靜脈輸註 FIX。
“基因治療標誌著科學進步的新時代，如果獲得批准，我們相信 fidanacogene elaparvovec 有潛力改變有資格接受治療的 B 型血友病患者的生活。我們期待繼續與全球監管機構合作，盡快為患者帶來這種創新的潛在治療方法，”輝瑞全球產品開發部腫瘤學和罕見病首席開發官 Chris Boshoff 博士說道。“患者是我們血友病創新遺產的中心。盡管治療取得了重大進展，但血友病患者的日常生活仍然受到幹擾，需要新的選擇。”
fidanacogene elaparvovec 的提交是基於 3 期 BENEGENE-2 研究 ( NCT03861273 ) 的功效和安全性數據。正如之前報道的，BENEGENE-2 研究達到了其主要終點，即與作為常規護理的一部分施用的 FIX 預防方案相比，fidanacogene elaparvovec 輸註後的年化出血率 (ABR) 的非劣效性和優越性。Fidanacogene elaparvovec 通常具有良好的耐受性，其安全性與 1/2 期結果一致。
FDA 已將處方藥使用者付費法案 (PDUFA) 的目標日期設定為 2024 年第二季度。Fidanacogene elaparvovec 已獲得 FDA 授予的突破性再生藥物高級療法 (RMAT) 和孤兒藥稱號。
輝瑞目前擁有三個 3 期項目，研究針對需求未得到滿足的人群的基因治療：B 型血友病、A 型血友病和杜氏肌營養不良症。一項 3 期試驗也在研究 marstacimab，這是一種新型的在研抗組織因子途徑抑制劑 (anti-TFPI)，正在研究使用或不使用抑制劑治療 A 型和 B 型血友病患者。
關於 fidanacogene elaparvovec
Fidanacogene elaparvovec 是一種新型的研究性基因療法，含有生物工程 AAV 衣殼和人類凝血 FIX 基因的高活性變體。對於 B 型血友病患者來說，這種基因療法的目標是使他們能夠通過這種一次性治療自行產生 FIX，而不是像目前的護理標准那樣需要定期靜脈輸註 FIX。
2014年12月，輝瑞從Spark Therapeutics公司獲得了fidanacogene elaparvovec的許可。根據協議，輝瑞承擔了這一研究性基因療法的關鍵研究、任何監管活動以及潛在的全球商業化的責任。
關於 BENEGENE-2
BENEGENE -2 研究是一項 3 期、開放標簽、單組研究，旨在評估 fidanacogene elaparvovec 對患有中重度至重度 B 型血友病（定義為 FIX 循環活性為 2）的成年男性參與者（18-65 歲）的有效性和安全性。 ％ 或更少）。該研究的主要目的是評估接受基因治療與作為常規護理一部分的 FIX 預防替代方案治療的參與者的 ABR。
該研究招募了 45 名參與者。符合條件的研究參與者在研究（NCT03587116）期間完成了至少六個月的常規 FIX 預防治療，併接受了一次靜脈註射 fidanacogene elaparvovec，劑量為 5e11 vg/kg。BENEGENE-2 研究的參與者通過經過驗證的檢測進行篩選，該檢測旨在識別基因治療載體中和抗體檢測呈陰性的個體。
BLA 和 MAA 提交的材料基於 BENEGENE-2 研究的 15 個月數據。臨床試驗參與者將被跟蹤長達 15 年，其中包括 BENEGENE-2 研究中的 6 年以及作為單獨 3 期研究 ( NCT05568719 ) 一部分的另外 9 年，以了解長期安全性和有效性fidanacogene elaparvovec。
關於 B 型血友病
血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，由於缺乏多種凝血因子之一，導致血液需要很長時間才能凝固，併且主要見於男性1。血友病患者面臨過度和復發性自發性和/或創傷後出血的風險，這可能危及生命，特別是對於患有嚴重血友病的患者。患有嚴重血友病的人通常會自發出血到肌肉或關節，或很少出血到其他重要的封閉空間，例如顱內空間，出血可能致命2。
根據世界血友病聯合會的數據，2021 年全球有超過 38,000 人患有 B 型血友病3。B 型血友病患者缺乏凝血 FIX（血液中的一種特定蛋白質）。B 型血友病也稱為先天性 FIX 缺陷或聖誕病。目前的護理標准需要反復靜脈輸註血漿來源的或重組 FIX 以控制和預防出血事件4。
關於輝瑞：改變患者生活的突破
在輝瑞，我們運用科學和全球資源為人們提供治療方法，延長併顯著改善他們的生活。我們努力為醫療保健產品（包括創新藥物和疫苗）的發現、開發和制造制定質量、安全和價值標准。輝瑞的同事每天都在發達市場和新興市場工作，推動健康、預防、治療和治愈，挑戰我們這個時代最可怕的疾病。作為全球首屈一指的創新生物制藥公司之一，我們肩負著責任，與醫療保健提供者、政府和當地社區合作，支持併擴大世界各地獲得可靠、負擔得起的醫療保健的機會。170 多年來，我們一直致力於為所有依賴我們的人帶來改變。
本新聞稿包含有關 fidanacogene elaparvovec 和 fidanacogene elaparvovec 計劃的前瞻性信息，包括其潛在收益，這些信息涉及重大風險和不確定性，可能導致實際結果與此類聲明中明示或暗示的結果存在重大差異。風險和不確定性包括但不限於研發中固有的不確定性，包括滿足預期臨床終點的能力、臨床試驗的開始和/或完成日期、監管提交日期、監管批准日期和/或啟動日期、以及新的臨床數據不利的可能性以及對現有臨床數據的進一步分析；臨床試驗數據受到監管機構不同解釋和評估的風險；監管機構是否會對我們的臨床研究的設計和結果感到滿意；是否以及何時可以在任何其他司法管轄區提交針對 fidanacogene elaparvovec 任何潛在適應症的藥物申請；FDA 和 EMA 是否以及何時可以批准 fidanacogene elaparvovec 用於治療成人 B 型血友病的待決申請，以及任何司法管轄區的監管機構是否以及何時可以批准任何可能正在等待或提交的 fidanacogene elaparvovec 的任何其他申請，這將取決於多種因素，包括確定產品的益處是否超過其已知風險，確定產品的功效，以及如果獲得批准，fidanacogene elaparvovec 是否會在商業上取得成功；監管機構做出的影響標簽、制造工藝、安全和/或其他可能影響 fidanacogene elaparvovec 的可用性或商業潛力的事項的決定；COVID-19 對輝瑞業務、運營和財務業績影響的不確定性；和競爭性發展。安全和/或其他可能影響 fidanacogene elaparvovec 的可用性或商業潛力的事項；COVID-19 對輝瑞業務、運營和財務業績影響的不確定性；和競爭性發展。安全和/或其他可能影響 fidanacogene elaparvovec 的可用性或商業潛力的事項；COVID-19 對輝瑞業務、運營和財務業績影響的不確定性；和競爭性發展。