新的長效治療方法可以將生長激素缺乏症兒童的註射頻率從每天一次減少到每周一次
紐約和邁阿密--(美國商業資訊)--輝瑞公司（紐約證券交易所股票代碼：PFE）和OPKO Health Inc.（納斯達克股票代碼：OPK）今天宣佈美國食品和藥物管理局（FDA）已批准NGENLA（somatrogon-ghla）是一種每周一次的人類生長激素類似物，適用於治療三歲及以上因內源性生長激素分泌不足而導致生長障礙的兒科患者。NGENLA 預計將於 2023 年 8 月在美國上市。
生長激素缺乏症 (GHD) 是一種罕見疾病，其特徵是腦下垂體生長激素分泌不足，影響大約 4,000 至 10,000 名兒童中的一人。1,2如果不進行治療，兒童將出現持續性生長遲緩，成年後身高極矮，青春期可能會延遲。1,2,3患有 GHD 的兒童也可能會面臨身體健康和心理健康方面的挑戰。1,2,3
首席商務官 Angela Hwang 錶示：“30 多年來，輝瑞一直致力於支持患有生長激素缺乏症的兒童和成人，從提供長期以來一直成為護理標准一部分的藥物開始。”輝瑞公司全球生物制藥業務總裁。“我們很高興能為美國患者帶來這種下一代治療方法，繼續致力於幫助患有這種罕見生長障礙的兒童充分發揮潛力。”
FDA 的批准得到了一項多中心、隨機、開放標簽、主動對照 3 期研究結果的支持，該研究評估了每周一次 NGENLA 與每日一次生長激素相比的安全性和有效性。該研究達到了其主要終點，即 NGENLA 與生長激素相比非劣效性（通過 12 個月時的年身高增長速度進行測量）。NGENLA 在研究中總體耐受性良好，併且具有與生長激素相當的安全性。
“NGENLA 的批准對於美國患有生長激素缺乏症的兒童意義重大，它有可能減輕每日註射生長激素帶來的治療負擔，”庫克兒童醫療保健繫統兒科內分泌學家 Joel Steelman 醫學博士說。“作為一種新的、長效的選擇，能夠將治療頻率從每天一次減少到每周一次，NGENLA 可能成為一種重要的治療選擇，可以提高因生長激素缺乏症而接受治療的兒童的依從性。”
OPKO Health 董事長兼首席執行官 Phillip Frost 醫學博士錶示：“在與輝瑞的合作中，我們一直不懈地努力實現我們的共同目標，即幫助患有生長激素疾病的兒童及其家人。” “我們為支持 FDA 批准 NGENLA 的臨床開發計劃感到自豪，併對其在美國上市後為這些患者及其家人帶來的潛力感到興奮。”
NGENLA 已在加拿大、澳大利亞、日本和歐盟成員國等 40 多個市場獲准用於治療兒科 GHD。
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關於NGENLA(somatrogon-ghla) 註射液
NGENLA（somatrogon-ghla）是一種人類生長激素，通過補充體內生長激素的缺乏而發揮作用。NGENLA 通過皮下註射方式服用，通過可根據患者需求進行滴定的裝置進行給藥。與生長激素 GENOTROPIN ®（生長激素）相比，它在體內的作用持續時間更長，可以每周註射一次，而不是每天註射。
2014年，輝瑞和OPKO簽署了一項全球協議，開發和商業化用於治療GHD的NGENLA。根據協議，OPKO 負責開展臨床項目，輝瑞負責 GHD 的 NGENLA 註冊和商業化。
關於 NGENLA 臨床計劃
NGENLA (somatrogon-ghla) 的安全性和有效性已在一項多中心、隨機、開放標簽、主動對照 3 期研究 (NCT 02968004) 中得到證明。這項 3 期研究招募併治療了 224 名患有生長激素缺乏症的未接受治療的兒童患者，他們被隨機分為兩組：NGENLA (somatrogon-ghla) 每周一次，劑量為 0.66 mg/kg/天，與生長激素相比，每日一次，劑量為 0.034 mg/kg/天。該研究達到了 NGENLA 與生長激素相比非劣效性的主要終點（通過 12 個月時的年身高增長速度進行測量）。
關於生長激素缺乏症
生長激素缺乏症是一種罕見疾病，其特徵是腦下垂體分泌生長激素不足，大約每 4,000 至 10,000 名兒童中就有一人患有這種疾病。1,2在兒童中，這種疾病可能是由基因突變引起的，也可能是出生後獲得的。1,4由於患者的腦下垂體分泌的生長激素（促進生長的激素）水平不足，因此孩子的身高可能會受到影響，青春期可能會延遲。1,2,5如果不進行治療，受影響的兒童將出現持續生長遲緩，成年後身高非常矮。1,2兒童還可能面臨身體健康和心理健康方面的挑戰。1,2
重要的 NGENLA (somatrogon-ghla) 安全信息
生長闆閉合後，不應給兒童使用生長激素。
生長激素不應用於患有由糖尿病引起的某些類型眼部問題（糖尿病視網膜病變）的兒童。
患有癌症或其他腫瘤的兒童不應使用生長激素。
生長激素不應用於因某些類型的心臟或胃部手術、創傷或呼吸問題而病情危重的兒童。
生長激素不應用於患有普瑞德威利綜合徵、體重嚴重超重或有呼吸問題（包括睡眠呼吸暫停）的兒童。
對 somatrogon-ghla 或 NGENLA 中的任何成分有過敏反應的兒童不應使用 NGENLA。如果出現過敏反應，請立即就醫。
有些孩子在服用生長激素時患上了糖尿病。NGENLA 治療期間可能需要調整糖尿病藥物的劑量。如果 NGENLA 與糖皮質激素治療和/或身體以相同方式處理的其他藥物一起給予，則應仔細觀察兒童。
對於兒童癌症幸存者，生長激素治療可能會增加新腫瘤的可能性，特別是一些良性（非癌性）腦腫瘤。對於接受過大腦或頭部放射治療的兒童來說，這種可能性可能更高。您孩子的醫療保健提供者需要檢查您的孩子是否有癌症或腫瘤復發。
接受生長激素治療的兒童大腦壓力增加。如果您的孩子出現頭痛、眼部問題、惡心（感覺自己要生病了）或嘔吐，請聯繫您孩子的醫療保健提供者。
NGENLA 可能會降低甲狀腺激素水平。甲狀腺激素水平降低可能會改變 NGENLA 的療效。您孩子的醫療保健提供者將進行血液檢查以檢查您孩子的激素水平。
使用生長激素治療的兒童應定期檢查血清皮質醇水平是否較低和/或是否需要增加所服用的糖皮質激素的劑量。
對於快速生長的兒童，脊柱彎曲可能會出現或惡化。這也稱為脊柱側彎。患有脊柱側彎的兒童應定期檢查，以確保他們的脊柱側彎在生長激素治療期間不會惡化。
每次註射時使用身體的不同區域。這有助於避免皮膚問題，例如腫塊或疼痛。
生長激素治療可能會導致嚴重且持續的胃（腹部）疼痛。這可能是胰腺炎的徵兆。如果您的孩子出現任何新的胃（腹部）疼痛，請告訴您孩子的醫療保健提供者。
在 NGENLA 對 GHD 兒童的研究中，副作用包括註射部位反應，如疼痛、腫脹、皮疹、瘙癢或出血。其他副作用包括普通感冒、頭痛、發燒（高溫）、紅細胞低（貧血）、咳嗽、嘔吐、甲狀腺激素水平降低、胃痛、皮疹或喉嚨痛。
醫療保健提供者將幫助您進行第一次註射。他或她還將培訓您如何註射 NGENLA。
僅接收
關於 GENOTROPIN（生長激素）
GENOTROPIN 是一種人造處方治療選擇。GENOTROPIN 批准的適應症因市場而異。GENOTROPIN 被批准用於治療 GHD 和成人 GHD 導致的生長障礙、普瑞德威利綜合徵、特發性身材矮小、特納綜合徵、小於胎齡（無追趕性生長）和慢性腎功能不全。GENOTROPIN 通過皮下註射方式服用，可用於多種設備，以滿足各種個人給藥需求。GENOTROPIN 就像我們身體產生的天然生長激素一樣，併且具有既定的安全性。
重要的 GENOTROPIN（生長激素）安全信息
生長激素不應用於骨骺閉合的兒科患者的生長促進。
患有活動性增殖性或嚴重非增殖性糖尿病視網膜病變的患者禁用生長激素。
患有活動性惡性腫瘤的患者禁用生長激素。由於生長激素缺乏可能是垂體或其他腦腫瘤的徵兆，因此在開始治療之前應排除此類腫瘤的存在。生長激素不應用於有任何顱內腫瘤進展或復發證據的患者。
藥物劑量的生長激素不應用於治療因直視手術、腹部手術或多次意外創傷引起的併發症而導致急性危重疾病的患者，或因死亡率增加而導致急性呼吸衰竭的患者。對於患有這些疾病的患者，繼續使用生長激素替代治療的安全性尚未確定。
嚴重肥胖或有呼吸障礙的普瑞德威利綜合徵患者禁用生長激素。
已知對生長激素或其任何賦形劑過敏的患者禁用 GENOTROPIN。據報道，上市後使用生長激素產品會出現嚴重的全身過敏反應，包括過敏反應和血管性水腫。應告知患者和護理人員此類反應是可能發生的，如果發生過敏反應，應立即就醫。
已有新發 2 型糖尿病的報道。密切監測葡萄糖不耐症患者；降糖藥的劑量可能需要調整。仔細監測生長激素是否與糖皮質激素治療和/或通過 CP450 途徑代謝的其他藥物聯合使用。
據報道，在兒童癌症幸存者中，在首次腫瘤發生後接受生長激素治療的患者，特別是接受顱腦放射治療的患者，發生第二次腫瘤（特別是腦膜瘤）的風險增加。患有某些罕見的身材矮小的遺傳原因的兒童患惡性腫瘤的風險增加。醫生應徹底考慮這些患者開始使用生長激素的風險和益處，如果開始治療，應仔細監測這些患者腫瘤的發展。應仔細監測患者是否有任何皮膚病變惡變。
據報道，少數接受生長激素治療的患者出現顱內高壓（IH）。如果在生長激素治療期間觀察到視乳頭水腫，應停止治療併重新評估。特納綜合徵和普瑞德威利綜合徵患者發生 IH 的風險可能增加。
未經診斷/未經治療的甲狀腺功能減退症可能會阻礙生長激素的最佳反應，特別是兒童的生長反應。特納綜合徵患者患自身免疫性甲狀腺疾病和原發性甲狀腺功能減退症的風險本身就增加。在生長激素缺乏症患者中，中樞性（繼發性）甲狀腺功能減退症可能在生長激素治療期間首先變得明顯或惡化。因此，接受生長激素治療的患者應定期進行甲狀腺功能檢查，併在有指徵時開始或適當調整甲狀腺激素替代治療。
使用生長激素治療的患有垂體激素缺乏症或有垂體激素缺乏症風險的患者可能面臨血清皮質醇水平降低和/或暴露中樞腎上腺功能減退症的風險，應監測血清皮質醇水平降低的情況。此外，因先前存在的腎上腺功能減退而接受糖皮質激素替代治療的患者在開始生長激素治療後可能需要增加其維持劑量或應激劑量，併且應監測皮質醇水平降低和/或需要增加糖皮質激素劑量。
快速生長的患者可能會出現脊柱側彎的進展。生長激素治療期間應監測脊柱側凸患者的錶現或進展。
股骨頭骨骺滑脫可能更常見於患有內分泌疾病（包括 GHD 和特納綜合徵）的患者或正在經歴快速生長的患者。任何在生長激素治療期間出現跛行或主訴髖部或膝部疼痛的兒科患者都應仔細評估。
僅在明確需要的情況下才應在懷孕期間使用生長激素，併且哺乳期母親應謹慎使用，因為尚不清楚生長激素是否會分泌到人乳中。
在同一部位反復皮下註射生長激素可能會導致組織萎縮。通過旋轉註射部位可以避免這種情況。
在接受生長激素治療的兒童和成人中很少有胰腺炎病例的報道，一些證據支持兒童與成人相比患胰腺炎的風險更大。已發錶的文獻錶明，患有特納綜合徵的女孩可能比其他接受生長激素治療的兒童面臨更大的風險。任何接受生長激素治療的患者，尤其是出現持續性嚴重腹痛的兒童，都應考慮胰腺炎。
在兒科 GHD 患者中使用 GENOTROPIN 進行的臨床試驗中，很少報告以下事件： 註射部位反應，包括與註射相關的疼痛或燒灼感、纖維化、結節、皮疹、炎症、色素沈著或出血；脂肪萎縮; 頭痛; 血尿; 甲狀腺功能減退症; 和輕度高血糖。
在 273 名出生 SGA 兒科患者接受 GENOTROPIN 治療的臨床研究中，報告了以下臨床顯著事件： 輕度短暫高血糖；良性顱內高壓患者1例；2例中樞性性早熟患者；2例下頜突出患者；以及幾名患者先前存在的脊柱側彎、註射部位反應和色素痣的自限性進展加重。在任何接受 GENOTROPIN 治療的患者中均未檢測到抗 hGH 抗體。
據報道，患有嚴重肥胖、上呼吸道阻塞或睡眠呼吸暫停病史和/或不明呼吸道感染的 PWS 兒童患者因使用生長激素而死亡。因此，所有 PWS 患者都應接受評估和監測上呼吸道阻塞、睡眠呼吸暫停和呼吸道感染的體徵，併有效控制體重。
在 PWS 兒科患者中使用 GENOTROPIN 進行的臨床試驗中，報告了以下藥物相關事件：水腫、攻擊性、關節痛、良性顱內高壓、脫發、頭痛和肌痛。
生長激素可能會增加特納綜合徵患者中耳炎的發生率。在 2 項針對特納綜合徵兒科患者的 GENOTROPIN 臨床研究中，最常報告的不良事件是呼吸道疾病（流感、扁桃體炎、中耳炎、鼻竇炎）、關節疼痛和尿路感染。超過 1 名患者發生的唯一與治療相關的不良事件是關節疼痛。
在 2 項 GENOTROPIN 兒童 ISS 患者臨床研究中，最常見的不良事件包括上呼吸道感染、流感、扁桃體炎、鼻咽炎、胃腸炎、頭痛、食欲增加、發熱、骨摺、情緒改變和關節痛。
在患有 GHD 的成人中使用 GENOTROPIN 進行的臨床試驗中，大多數副作用是液體瀦留症狀，包括外周腫脹/水腫、關節痛、四肢疼痛和僵硬、肌痛、感覺異常和感覺減退。一般來說，這些是暫時的且依賴於劑量。
對於接受口服雌激素替代療法的女性，可能需要更大劑量的生長激素才能達到既定的治療目標。
老年患者可能對生長激素的作用更敏感，因此可能更容易出現不良反應。
GENOTROPIN 藥筒含有間甲酚，已知對該防腐劑敏感的患者不應使用。
在同一部位反復皮下註射生長激素可能會導致組織萎縮。通過旋轉註射部位可以避免這種情況。
醫療保健提供者應監督首次註射，併提供適當的培訓和指導，以正確使用 GENOTROPIN 的所有設備。
僅接收
輝瑞公司：改變患者生活的突破
在輝瑞，我們運用科學和全球資源為人們提供治療方法，延長併顯著改善他們的生活。我們努力為醫療保健產品（包括創新藥物和疫苗）的發現、開發和制造制定質量、安全和價值標准。輝瑞的同事每天都在發達市場和新興市場工作，以促進健康、預防、治療和治愈，挑戰我們這個時代最可怕的疾病。作為世界領先的創新生物制藥公司之一，我們肩負著責任，與醫療保健提供者、政府和當地社區合作，支持併擴大世界各地獲得可靠、負擔得起的醫療保健的機會。170 多年來，我們一直致力於為所有依賴我們的人帶來改變。
關於 OPKO Health
OPKO 是一家跨國生物制藥和診斷公司，致力於利用其發現、開發和商業化專業知識以及新穎的專有技術，在快速增長的大型市場中建立行業領先地位。欲了解更多信息，請訪問www.opko.com。
披露聲明：本新聞稿中包含的信息截至 2023 年 6 月 28 日。輝瑞和 OPKO 不承擔因新信息或未來事件或發展而更新本新聞稿中包含的前瞻性陳述的義務。
本新聞稿包含有關 NGENLA (somatrogon-ghla) 註射液以及美國 FDA 批准用於治療因內源性生長激素分泌不足而導致生長障礙的三歲及以上兒科患者的前瞻性信息，包括其潛在益處，但涉及重大風險可能導致實際結果與此類聲明明示或暗示的結果存在重大差異的不確定性。風險和不確定性包括但不限於 NGENLA 商業成功的不確定性；研究和開發固有的不確定性，包括滿足預期監管提交日期、監管批准日期和/或發佈日期的能力，以及新的臨床數據不利的可能性以及對現有臨床數據的進一步分析；臨床試驗數據受到監管機構不同解釋和評估的風險；監管機構是否會對我們的臨床研究的設計和結果感到滿意；是否以及何時可以在任何其他司法管轄區提交 NGENLA 註射液用於治療生長激素缺乏症兒科患者的藥物申請，或在任何司法管轄區提交 NGENLA 註射液任何其他潛在適應症的藥物申請；任何司法管轄區的監管機構是否以及何時可以批准任何可能正在等待或嚮 NGENLA 提交的申請，這將取決於多種因素，包括確定產品的益處是否超過其已知風險以及確定產品的功效，以及如果獲得批准，NGENLA 註射液是否會在商業上取得成功；監管機構做出的影響標簽、制造工藝、安全和/或其他可能影響 NGENLA 註射劑的可用性或商業潛力的事項的決定；COVID-19 對輝瑞和 OPKO 各自業務、運營和財務業績影響的不確定性；和競爭性發展。安全和/或其他可能影響 NGENLA 註射的可用性或商業潛力的事項；COVID-19 對輝瑞和 OPKO 各自業務、運營和財務業績影響的不確定性；和競爭性發展。安全和/或其他可能影響 NGENLA 註射的可用性或商業潛力的事項；COVID-19 對輝瑞和 OPKO 各自業務、運營和財務業績影響的不確定性；和競爭性發展。
有關風險和不確定性的進一步描述，請參閱輝瑞和 OPKO 各自截至 2022 年 12 月 31 日的財政年度的 10-K 錶格年度報告以及各自隨後的 10-Q 錶格報告，包括標題為“風險因素”和“前瞻性信息和可能影響未來結果的因素”，以及隨後的 8-K 錶報告，所有這些都已嚮美國證券交易委員會備案，可在 www.sec 上獲取。如果是輝瑞，則為www.pfizer.com ；如果是 OPKO，則為www.opko.com。
1國家罕見疾病組織。生長激素缺乏。https://rarediseases.g/rare-diseases/growth-hmone-deficiency/。訪問日期：2023 年 2 月 22 日。
2 Stanley T. 兒童生長激素缺乏症的診斷。當前觀點內分泌糖尿病 Obe s。2012；19(1)：47-52。doi：10.1097/MED.0b13e32834ec952。
3 Brod, M、Højbjerre, L、Alolga, SL、Beck, JF、Wilkinson, L、Rasmussen, MH。了解因生長激素缺乏症而接受治療的兒童的治療負擔。以患者為中心的結果研究。2017；10(5):653-666。
4 Cerbone M，達塔尼 MT。從單純的生長激素缺乏症進展為聯合性垂體激素缺乏症。生長激素 IGF 研究。2017；37：19-25。doi：10.1016/j.ghir.2017.10.005。
5 Ergun-Longmire B、Wajnrajch M。生長和生長障礙。Feingold KR、Anawalt B、Boyce A 等人，編輯。內文[互聯網]。南達特茅斯（馬薩諸塞州）：MDText.com, Inc.；2000 年。可從：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK279142/